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基因科学:什么是基因治疗?(下)
基因科学:什么是基因治疗?(下)
2014-10-15 16:21:53
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化工资讯网(www.b2star.com)随着DNA双螺旋结构的发现和以DNA重组技术为代表的现代分子生物学技术的发展,以及人类对疾病认识的不断深入,越来越多的证据表明,多种疾病与基因的结构或功能改变有关,因而萌生了基因治疗疾病的念头和梦想。
早在1968 年,美国科学家迈克尔· 布莱泽在《新英格兰医学报》上发表了“改变基因缺损:医疗美好前景”的文章,首次在医学界提出了基因疗法的概念。自1980年至1989 年,从学术界到宗教、伦理、法律各界,对基因治疗能否进入临床存在很大争议。
直到1989年美国才批准了世界上第一个基因治疗临床试验方案,当然这不是一个真正意义上的基因治疗,而是用一个示踪基因构建一个表达载体,了解该示踪基因在人体内的分布和表达情况。到了1990 年,美国NIH的Freuch Anderson博士开始了世界上第一个真正意义上的基因治疗临床试验,他们用ADA(腺苷酸脱氨酶)基因治疗了一位因ADA基因缺陷导致严重免疫缺损(severe combined immunodeficiency, SCID)的4 岁女孩,并获得了初步成功,促使世界各国都掀起了基因治疗的研究热潮。
2000 年,法国巴黎内克尔(Necker)儿童医院利用基因治疗,使数名有免疫缺陷的婴儿恢复了正常的免疫功能,取得了基因治疗开展近十年来最大的成功。
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元素百科为您介绍:在搜索引擎键入“干细胞”“脐带血”“胎盘储存”这样的关键词,返回的结果全是问号:干细胞治疗可靠吗?脐带血有必要保存吗?小孩儿的胎盘有用吗?诸如此类,莫衷一是。今天,越来越多的人认识“干细胞”这个名词,也越来越多的人开始关注“干细胞”的临床应用。究其原因,人们隐隐约约感觉到,干细胞“能救命”。
脐带血干细胞储存的短板
今年4月份,《上海商报》报道了一位8个月大的白血病宝宝不能使用自体脐带血的案例,给自体脐带血存储蒙上一层阴影。专家解释称,1岁以内幼儿患白血病,“一般会推测是先天性的”,在这种情况下,一般不主张使用自体脐带血干细胞。
著名血液病专家、中国医学科学院血液学研究所教授钱林生曾表示,在小儿血液病领域,自体脐带血储存作为一种治疗方法虽然可用,但临床上应用并不广泛,“利用率可能不到十万分之一”。
韩忠朝给出了具体数字:目前我国脐带血存储接近50万份,但真正用于自体疾病治疗的不超过10例。脐带血自体利用率如此之低,先天性遗传原因(脐血库在用户存储脐带血时需征询家族遗传病史)只是很小的一个方面,造成脐带血不能广泛使用更重要的原因在于,脐带血中干细胞数量太少,仅能满足体重在30千克以下的孩童使用,超过这个范围,“治疗效果会很差”。
间充质干细胞点燃新希望
竺晓凡介绍说,造血干细胞移植疗法对一些白血病、再生障碍性贫血等疾病方面的确有较好的治疗效果。并且,由于造血干细胞是国人“认识”最早的干细胞,故其在人们心目中地位很高。随着人们发现脐带血中也含有造血干细胞,世界上首家脐血造血干细胞库很快建成。到2000年,国内也建起了几个脐血造血干细胞库。
存储脐带血的价值,在于它是造血干细胞的一个来源。不过,人们很快发现了脐带血中的造血干细胞的数量短板。直到在对造血干细胞的发育过程与调控机制的研究中,国内学者率先发现原来胎盘组织中也含有大量的造血干细胞,并一致认为胎盘是临床移植用造血干细胞的一个新的来源。
作为人类发现最早且使用历史最长的干细胞,造血干细胞一直以来是成体干细胞中最负盛名的代表。不过,近年来在坊间流传能够“包治百病”的干细胞却不是造血干细胞。“谁”有本事抢去造血干细胞的“风头”呢?
它叫间充质干细胞。“现在所说的干细胞乱象,‘这也能治那也能治’,主要说的就是这种干细胞。”韩忠朝介绍说,上世纪90年代科学家最早在人的骨髓中发现间充质干细胞,现在的研究显示这一类干细胞几乎存在于人类身上所有的组织、器官,“尤其小孩出生的时候,胎儿的附属组织(胎盘、羊膜、脐带等,又称围产期组织)中间充质干细胞含量非常丰富,免疫原性很低,是有希望变废为宝的东西”。
“间充质干细胞是继造血干细胞之后,另一类在世界范围内广泛应用的干细胞。”军事医学科学院细胞与基因治疗中心主任、全军造血干细胞研究所所长陈虎在“干细胞媒体沙龙”上介绍说,由于间充质干细胞具有多向分化的能力,在体外可以诱导成脂肪细胞、骨细胞、软骨细胞、心肌细胞、神经细胞等等,如果组织器官需要修复,就可以用间充质干细胞分化来的组织细胞来替代。
间充质干细胞在儿童疾病应用领域也蕴含着巨大的潜力。“2011年国际上一篇脐带(血)间充质干细胞用于儿童疾病的总结称,在儿科多种疾病,包括炎症、肿瘤、自身免疫性疾病中,间充质干细胞都发挥着重要作用。加拿大已经批准了使用其作为抗GVHD新药的研发。”竺晓凡补充说,不过作为疾病的常规治疗,还需要规范化的、大样本的临床试验来支持上述理论。
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化学词典为您介绍补骨脂素的功效与作用,补骨脂素系由豆科植物补骨脂中提取出的一种有效成分,在日光和紫外光线作用下,与DNA结合抑制表皮DNA、RNA和蛋白质合成。补骨脂素为光敏性化合物,需辅以日光或紫外线照射。用药后作用于受损细胞邻近尚未完全破坏或正常的黑素细胞,使酪氨酸酶活性增加,促进黑素合成。
补骨脂素功效
1、补骨脂可以治疗很多病,例如肾阳不足、下元虚冷、腰膝冷痛、尿频、遗尿、肾不纳气、虚喘不止、脾肾两虚、大便久泻、斑秃以及银屑病等。
2、补骨脂对心血管病也有很好的效果。补骨脂与黄精、狗脊、续断、赤芍等中药组成复方,做成煎剂,能够增加心肌营养性血流量。
3、补骨脂能够舒张气管收缩,而且,补骨脂对由致病真菌和细菌引起的皮肤病损有很好的疗效。
4、补骨脂可以治疗白细胞减少。
5、补骨脂还可以治疗小儿遗尿、小儿腹泻、流涎,需要内服和敷脐。
补骨脂素作用
1、光敏作用
补骨脂素有光敏作用,注射或内服,再以长波紫外线或日光照射,可使受射处皮肤红肿、色素增加。
2、抗癌作用
用L615白血病小鼠模型研究补骨脂素加紫外光照射对L615小鼠白血病细胞的杀伤作用。结果表明,L615小鼠脾细胞与补骨素(20ug/ml)预孵1h,加紫外光照射10min后再接钟,可使615小鼠生存期超过100d,经上述同伴处理的混合细胞悬液(615小鼠骨髓细胞加终浓度10%L615小鼠脾细胞)接种615小鼠,其生存期比对照组延长189.62%,而补骨脂素光毒作用对615小鼠造血干细胞影响较小(小于10%)。采用四氮唑蓝(MTT)比色法测定补骨脂素对人白细胞的杀伤作用。选择波长3650A的氦镉激光为光源,用生长迅速的S180为模型,分别观察了补骨脂素加黑光、激光各组小鼠瘤细胞死亡率和腹水生成量。实验结果提示:250ug/ml的补骨脂素体外对小鼠肉瘤细胞有高效杀灭作用,其机制在于对DNA的损伤,补骨脂素在暗处能与DNA形成复合物,加适当波长光照可以发生Ⅰ、Ⅱ两型光毒反应,使生物DNA分子形成交链,从而抑制DNA合成。体外实验结果表明:补骨脂素作用于人粘液表皮样癌MEC一1细胞后,细胞核面积明显增大,DNA总量及单位面积中DNA平均含量明显下降,DNA直方图峰值由5倍体变为3倍体,明显左移。扫描电镜观察发现补骨脂素使细胞微绒毛变短、减少,有的细胞表面出现鼓泡或裂孔;补骨脂素处理过后几乎所有细胞中的大多数线粒体变性、空泡化,游离核糖体减少,可见核溶解现象。
3、其他作用
补骨脂素对子宫、鼻和牙龈等出血有止血作用。对支气管平滑肌有舒张作用。
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化学词典为您介绍补骨脂素的提取、精制与分离的实验,补骨脂素(psoralen) :C11H603, 无色针状结晶(乙醇),mp189ºC,~190ºC。溶于乙醇、苯、氯仿、丙酮;微溶于水、乙醚和石油醚。UVλmax m( lgε):242sh (4.38),247(4.40),291(4.03),330(3.80)。IRνmax cm-1:1710,1630,1575,1259。
补骨脂素的提取方法
1.超声波振荡提取
取补骨脂粗粉200g①,用50%乙醇② 1500m1分3次进行超声波振荡提取,每次30min, 过滤,合并滤液,回收乙醇至无醇味,放置过夜,倾去上清液,得棕黑色粘稠物。将棕黑色粘稠物加20倍量甲醇分4次回流,每次15min,趁热抽滤,合并滤液,浓缩至小体积,放置析晶,滤取结晶,80ºC干燥即得补骨脂素粗品,称重。
2.浸渍法提取
称取补骨脂粗粉200g,用50%乙醇浸泡3次,每次24h,合并3次滤液,回收乙醇至无醇味,以下操作同1法。
3.称取补骨脂粗粉200g,放入1000ml烧瓶中,加入50%乙醇500ml,热回流1h, 过滤,回收乙醇至无醇味,放置过夜,倾去上清液,得棕黑色粘稠物。将棕黑色粘稠物加80ml,甲醇溶解,加少许活性炭,回流l0min,趁热抽滤,滤液回收甲醇至小体积,放置析晶。
补骨脂素精制
将上述粗品加适量甲醇(3:100的比例)溶解,加少许活性炭,回流l0min,趁热抽滤,滤
液放冷析晶,滤取结晶,少量甲醇淋洗,80ºC以下干燥即得补骨脂素精品。
补骨脂素的分离
取色谱用中性氧化铝40g,装于直径1.6cm*30cm的色谱柱中。取补骨脂素精品甲醇液约1-2ml,加样,以石油醚-乙酸乙酯(1:2)作洗脱剂,洗脱,每20ml为一溜份,各溜份回收溶剂后,用薄层板检查,和标准品对比,于紫外光灯下观察荧光与颜色。
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