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基因科学:什么是基因治疗?(下)
基因科学:什么是基因治疗?(下)
2014-10-15 16:21:53
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化工资讯网(www.b2star.com)随着DNA双螺旋结构的发现和以DNA重组技术为代表的现代分子生物学技术的发展,以及人类对疾病认识的不断深入,越来越多的证据表明,多种疾病与基因的结构或功能改变有关,因而萌生了基因治疗疾病的念头和梦想。
早在1968 年,美国科学家迈克尔· 布莱泽在《新英格兰医学报》上发表了“改变基因缺损:医疗美好前景”的文章,首次在医学界提出了基因疗法的概念。自1980年至1989 年,从学术界到宗教、伦理、法律各界,对基因治疗能否进入临床存在很大争议。
直到1989年美国才批准了世界上第一个基因治疗临床试验方案,当然这不是一个真正意义上的基因治疗,而是用一个示踪基因构建一个表达载体,了解该示踪基因在人体内的分布和表达情况。到了1990 年,美国NIH的Freuch Anderson博士开始了世界上第一个真正意义上的基因治疗临床试验,他们用ADA(腺苷酸脱氨酶)基因治疗了一位因ADA基因缺陷导致严重免疫缺损(severe combined immunodeficiency, SCID)的4 岁女孩,并获得了初步成功,促使世界各国都掀起了基因治疗的研究热潮。
2000 年,法国巴黎内克尔(Necker)儿童医院利用基因治疗,使数名有免疫缺陷的婴儿恢复了正常的免疫功能,取得了基因治疗开展近十年来最大的成功。
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