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基因科学:什么是基因治疗?(上)
基因科学:什么是基因治疗?(上)
2014-10-15 16:22:33
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基因治疗是一种新的治疗手段,可以治疗多种疾病,包括癌症、遗传性疾病、感染性疾病、心血管疾病和自身免疫性疾病。癌症基因治疗是基因治疗的主要应用领域。过去几年里,全球基因治疗临床试验取得了很大的进步。
实际上,基因治疗也遇到了很多困难。未来,基因治疗的主要目标是发展安全和高效的基因导入系统,它们能将外源遗传物质靶向性地导入到特异的细胞。本文主要综述基因治疗所取得的突出进展、所遇到的困难和发展前景。
基因治疗是指通过操作遗传物质来干预疾病的发生、发展和进程,包括替代或纠正人自身基因结构或功能上的错乱,杀灭病变的细胞或增强机体清除病变细胞的能力等,从而达到治病的目的。
基因治疗是随着DNA重组技术的成熟而发展起来的,它被认为是医学和药学领域的一次革命,是当今生物医学发展最重要的里程碑之一,同时也必将对传统制药业产生深远影响和冲击。
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元素百科资讯频道:本文是锂空气电池的文章。锂空气电池是一种用锂作阳极,以空气中的氧气作为阴极反应物的电池,锂-空气电池通过锂和空气中的氧反应来产生电能,由于其具有储存能量高的潜力而受到关注。
与相同重量的如今使用的锂离子电池相比,锂-空气电池可以实际存储多达3倍的能量。锂空气电池用于汽车的能源最早于1970s提出,并于2000s重新受到关注。放电原理:阳极的锂释放电子后成为锂阳离子(Li+),Li+穿过电解质材料,在阴极与氧气、以及从外电路流过来的电子结合生成氧化锂(Li2O)或者过氧化锂(Li2O2),并留在阴极。
虽然锂空气电池的理论能量是常规电池的数倍,但锂空气电池的应用还需要克服很多技术困难,包括电池材料的提高和改进,以及电池的设计。日本产业技术综合研究所发布的锂空气电池的设计构思是,只在金属锂的负极使用有机电解液,正极的空气级使用水性电解液。既可以用作充电电池也可用作燃料电池使用,如果在负极的有机电解液和空气极的水性电解液之间,用只能通过锂离子的固体电解质隔开的话,可防止两电解液发生混合,而且能促进电池发生反应。这样,能够防止正极的固体反应生成物——氧化锂(Li2O)析出。
英国圣安德鲁斯大学的化学家们则通过将传统的碳阴极换成了惰性的纳米级金阴极,增加阴极稳定性;并且,他们还将之前由聚碳酸酯(polycarbonates)或聚醚(polyethers)制作的电解液,换成了一种名叫二甲基亚砜(DMSO)的导电溶液,这种溶液不那么容易在阴极发生反应。新的“纳米金-二甲基亚砜”组合的稳定性要远远超出原有组合100次充放电之后,仅仅损失了5%的电量上限。
东京大学水野哲孝教授的研究小组开发出了采用新原理的二次电池,在正极利用氧化物离子与过氧化物离子之间的氧化还原反应。在正极利用在Li2O(氧化锂)晶体内添加Co(钴)形成的物质,充放电反应中就会有过氧化物生成和消失,从而实现新原理的电池系统。这种电池的能源密度达到了现行锂离子二次电池的7倍,而且还可增加容量,降低价格,提高安全性。有望作为EV(纯电动汽车)用途及固定蓄电用途的新一代二次电池。
锂空气电池成为了世界各地实验室努力破解的技术,虽然这项技术有望带来变革,但想要生产出工作起来持续、可靠、安全的锂空气电池,还面临一大堆技术挑战。
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元素百科资讯频道:本文是关于新药伦瓦替尼的文章。伦瓦替尼,英文名为lenvatinib,CAS号为417716-92-8,化学名4-[3-氯-4-(环丙基氨基羰基)氨基苯氧基]-7-甲氧基-6-喹啉甲酰胺,该药物由日本制药公司卫材公司研发获得,并于2015年2月由FDA批准上市。
新药伦瓦替尼的基本信息
该药物开发用于放射性碘难治性分化型甲状腺癌(RR-DTC)的治疗,是一种新型酪氨酸激酶受体抑制剂,抑制参与肿瘤增殖的其他促血管生成和致癌信号通路相关RTK外,还能够选择性抑制血管内皮生长因子(VEGF)受体的激酶活性。
卫材在美国临床肿瘤学会(ASCO)第50届年会上公布了lenvatinibIII期SELECT研究的顶线积极数据。该项研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照III期研究,调查了口服lenvatinib(24mg)治疗放射性碘131抵抗的分化型甲状腺癌(RR-DTC)的疗效,主要终点为无进展生存期(PFS),次要终点包括总缓解率(ORR),总生存期(OS)和安全性。数据表明,与安慰剂组相比,lenvatinib治疗组无进展生存期(PFS)显著延长(18.3个月vs3.6个月,p<0.0001),达到了研究的主要终点。
新药伦瓦替尼的使用注意点
使用lenvatinib治疗的5个最常见不良反应分别为:高血压(68%)、腹泻(59%)、食欲下降(50%)、体重减轻(46%)和恶心(41%)。其中≥3级的为高血压(42%)、蛋白尿(10%)、体重减轻(10%)、腹泻(8%)和食欲下降(5%)。78.5%的患者因为不良反应减少了使用剂量,14.2%的患者停止了lenvatinib治疗。
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元素百科资讯频道:本文是林可霉素的文章。林可霉素,英文名为Lincomycin,别名洁霉素,常用盐酸盐为白色结晶性粉末,有微臭或特殊臭,味苦,在水或甲醇中易溶,乙醇中略溶,为林可霉素类抗生素。是由链霉素Streptomyceslincoldensisvar.lincalnesis发酵制得的一种窄谱抗生素。林可霉素抗菌谱、抗菌机理与红霉素相似,对革兰氏阳性菌有强大的抗菌作用,对厌氧菌作用较强,和其它大环内酯类抗菌素有交叉耐药性。
林可霉素的药理毒理
林可霉素血清蛋白结合率为25%,口服吸收不好,且受食物影响。肌注、静注血浓度较高。吸收后广泛分布于组织和体液中,特别易进入骨髓,透过血脑屏障能力差,字粪便和尿中排出。可用于革兰氏阳性球菌感染,如葡萄球菌、链球菌和肺炎球菌所致的败血症等。林可霉素作用于敏感菌核糖体的50S亚基,阻止肽链的延长,从而抑制细菌细胞的蛋白质合成。
林可霉素的制备方法
链霉菌发酵液酸化获得酸性滤液,再碱化获得碱性滤液,后加入丁醇,再酸化获得酸水液,再碱化加入丁醇获得二次丁醇液,经浓缩获得浓缩液,在加入丙酮、盐酸、水获得结晶液,结晶获得粗品,在浓缩重结晶获得盐酸林可霉素结晶。
林可霉素的不良反应及注意点
口服后有10~20%患者有恶心、呕吐、舌炎、直肠炎等消化道反应;偶见皮疹、血小板和白血球减少;转录酶升高等。患者如有对一种林可霉素过敏时有可能对其它林可霉素类也过敏;林可霉素可以通过胎盘到达胎儿,孕妇及哺乳期妇女慎用。
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