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基因科学:什么是基因治疗?(上)
基因科学:什么是基因治疗?(上)
2014-10-15 16:22:33
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基因治疗是一种新的治疗手段,可以治疗多种疾病,包括癌症、遗传性疾病、感染性疾病、心血管疾病和自身免疫性疾病。癌症基因治疗是基因治疗的主要应用领域。过去几年里,全球基因治疗临床试验取得了很大的进步。
实际上,基因治疗也遇到了很多困难。未来,基因治疗的主要目标是发展安全和高效的基因导入系统,它们能将外源遗传物质靶向性地导入到特异的细胞。本文主要综述基因治疗所取得的突出进展、所遇到的困难和发展前景。
基因治疗是指通过操作遗传物质来干预疾病的发生、发展和进程,包括替代或纠正人自身基因结构或功能上的错乱,杀灭病变的细胞或增强机体清除病变细胞的能力等,从而达到治病的目的。
基因治疗是随着DNA重组技术的成熟而发展起来的,它被认为是医学和药学领域的一次革命,是当今生物医学发展最重要的里程碑之一,同时也必将对传统制药业产生深远影响和冲击。
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美西律的性质
美西律常用其盐酸盐,系白色或类白色结晶性粉末;几乎无臭,味苦。
美西律的熔点是200~204℃。在水或乙醇中易溶,在乙醚中几乎不溶,微溶于丙酮,熔点为203-205℃。
美西律由2,6-二甲基苯酚经醚化,与盐酸羟胺缩合,得2,6-二甲苯氧基丙酮肟,再经氢化制得。
美西律的药理作用
美西律属Ib类抗心律失常药,可以抑制心肌细胞钠内流,降低动作电位0相除极速度,缩短浦氏纤维的有效不应期。
在心脏传导系统正常的病人中,美西律对心脏冲动的产生和传导作用不大,临床试验中未发现美西律引起II度或III度房室传导阻滞。
美西律不延长心室除极和复极时程,因此可用于QT间期延长的室性心律失常。该药具有抗心律失常、抗惊厥及局部麻醉作用。
美西律对心肌的抑制作用较小,美西律的有效血药浓度0.5~2ug/ml,中毒血药浓度与有效血药浓度相近,为2ug/ml以上。少数患者在有效血药浓度时即可出现严重不良反应。(编辑:YD)
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两性霉素B通过影响细胞膜通透性发挥抑制真菌生长的作用,临床上用于治疗严重的深部真菌引起的内脏或全身感染。
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尼群地平的功效
尼群地平为选择作用于血管平滑肌的钙拮抗剂,它对血管的亲和力比对心肌者大。
尼群地平对冠状动脉的选择作用更佳。能降低心肌耗氧量,对缺血性心肌有保护作用。
尼群地平可降低总外周阻力,使血压下降。
尼群地平口服后可吸收,口服30mg后,tmax为30分钟。在血浆中与血浆蛋白结合率约98%。t1/2约2~4小时。
尼群地平的副作用
尼群地平可有头痛、头晕、面部潮红及心动火速等反应,但不严重,停药后消失。
尼群地平与地高辛合用,使后者血浓度增加近一倍。
孕妇及授乳期妇女禁用尼群地平。(编辑:YD)
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