当前位置:新闻中心 > 化工热点
我国基因治疗发展现状是怎么样的?
我国基因治疗发展现状是怎么样的?
2014-10-16 16:15:38
第三方平台
化工资讯网(www.b2star.com)我国基因治疗发展现状是怎么样的?
与美国及欧洲相比,我国基因治疗基础研究和临床试验开展得较早,起点也不低。早在20 世纪70 年代,吴旻院士就对遗传性疾病等的防治提出了基因治疗的问题。1985 年,他再次撰文指出基因治疗的重要目标是肿瘤。我国是世界上较早开展基因治疗临床试验的国家,基因治疗基础研究和临床试验基本与世界同步,复旦大学从1987年就开展了血友病B的基因治疗研究,1991 年,对两例血友病B患者进行基因治疗特殊临床试验,这也是我国第一个基因治疗临床试验方案。
之后,我国对单基因遗传病、恶性肿瘤、心血管疾病、神经性疾病、艾滋病等多种人类重大疾病开展了基因治疗基础和临床试验研究。上海交通大学肿瘤研究所利用TK基因转移治疗脑恶性胶质瘤是当时国内首先进入临床试验的肿瘤基因治疗方案。我国在心血管基因治疗方面也取得了一定进展,VEGF 治疗梗塞性心血管病和用人肝细胞生长因子基因治疗病理性瘢痕也取得了重大进展,其中VEGF 治疗梗塞性心血管病在北京安贞医院进行了特殊临床试验,这是我国第一个批准进入临床研究的心血管疾病基因治疗方案,也是继美国之后第二个开展心血管疾病基因治疗临床试验的国家。
目前,我国已经有7 ~8 项基因治疗方案进入了临床试验阶段,并建立了国家“8 63 ”计划生物领域病毒载体研发基地,主要开展腺伴随病毒载体研发和产业化。另外,还有5~6项基因治疗临床方案正在向国家SFDA 申请临床试验批文,20~30 项研究已完成或正在进行临床前试验,20 个左右项目进入了中试研究阶段,大多数基因治疗研究都具有创新性。
上一篇
下一篇
如涉及转载授权,请联系我们!
相关标签:
基因,
生物医学工程
相关阅读:
●
胭脂红的基本信息和作用机理介绍
●
盐酸强力霉素的基本信息、适应症状和不良反应
●
依达拉奉的基本信息和作用机理介绍

元素百科资讯频道:本文主要介绍胭脂红的基本信息和作用机理。
胭脂红基本信息
中文名称:胭脂红
英文名称:Carmine
别名:皮萨草
更多名称:Pisagrass
CAS号:15876-47-8
分子量:562.4853
溶解性:溶于水。
存储方法:
保持贮藏器密封、储存在阴凉、干燥的地方,确保工作间有良好的通风或排气装置。
合成方法:
以水、稀醇液或醇萃取雌胭脂虫(Dactylopiuscoccus),萃取液中添加氢氧化铝,经沉淀而得。铝和胭脂红酸的分子比l:2。用于食品前需经巴氏杀菌或其他处理,以消灭所有的沙门氏杆菌。
胭脂红的作用机理
食用红色色素。按日本规定可用于番茄调味酱、洋酒、糖果、草莓酱、饮料、冷饮、香肠、糕饼等。
生态学数据及性质与稳定性
对是水稍微有危害的不要让未稀释或大量的产品接触地下水、水道或者污水系统,若无政府许可,勿将材料排入周围环境。
如果遵照规格使用和储存则不会分解,未有已知危险反应,避免氧化物。
你可能感兴趣的栏目:化学试剂网 ,化学元素表,化学元素周期表口决,化学元素周期表读音,化学元素周期律,化工词典,中国化工网

元素百科资讯频道:本文主要介绍盐酸强力霉素的基本信息、适应症状和不良反应。
盐酸强力霉素的基本信息
曾用名:强力霉素
英文名:DOXYCYCLINEHYCLATETABLETS
药品类别:四环素类
药理毒理
四环素类抗生素,盐酸强力霉素为广谱抑菌剂,高浓度时具杀菌作用。许多立克次体属、支原体属、衣原体属、非典型分枝杆菌属、螺旋体也对本品敏感。本品对革兰阳性菌作用优于革兰阴性菌,但肠球菌属对其耐药。其他如放线菌属、炭疽杆菌、单核细胞增多性李斯特菌、梭状芽孢杆菌、奴卡菌属、弧菌、布鲁菌属、弯曲杆菌、耶尔森菌对本品敏感。本品对淋病奈瑟菌具一定抗菌活性,但耐青霉素的淋病奈瑟菌对多西环素也耐药。多年来由于四环素类的广泛应用,临床常见病原菌对本品耐药现象严重,包括葡萄球菌等革兰阳性菌及多数革兰阴性杆菌。本品与四环素类抗生素不同品种之间存在交叉耐药,本品作用机制为药物能特异性与细菌核糖体30S亚基的A位置结合,抑制肽链的增长和影响细菌蛋白质的合成。动物试验证实本品有致畸性。体外试验表明本品在一定浓度时有致突变的可能。
药代动力学
盐酸强力霉素口服吸收完全,约可吸收给药量的90%以上,进食对本品吸收的影响小。单剂口服本品100mg后,血药高峰浓度为1.8~2.9mg/L。吸收后广泛分布于体内组织和体液,多西环素有较高的脂溶性,对组织穿透力较强,在胸导管淋巴液、腹水、肠组织、眼和前列腺组织中均有较高浓度,约为血药浓度的60%~75%,在胆汁中浓度可达同期血药浓度的10~20倍,表观分布容积(Vd)为0.7L/kg。蛋白结合率为80%~93%,血消除半衰期(t1/2?)为12~22小时,肾功能减退者t1/2?延长不明显。本品部分在肝内代谢灭活,主要自肾小球滤过排泄,给药后24小时内可排出约35%~40%。肾功能损害患者应用本品时,药物自胃肠道的排泄量增加,成为主要排泄途径,因此本品是四环素类中可安全用于肾功能损害患者的药物。
盐酸强力霉素适应症状
1、本品作为选用药物之一可用于下列疾病:(1)立克次体病,如流行性斑疹伤寒、地方性斑疹伤寒、洛矶山热、恙虫病和Q热。(2)支原体属感染。(3)衣原体属感染,包括鹦鹉热、性病、淋巴肉牙肿、非特异性尿道炎、输卵管炎、宫颈炎及沙眼。(4)回归热。(5)布鲁菌病。(6)霍乱。(7)兔热病。(8)鼠疫。(9)软下疳。
2、治疗布鲁菌病和鼠疫时需与氨基糖苷类联合应用。
3、由于常见致病菌对四环素类耐药现象严重,仅在病原菌对本品敏感时,方有应用指征。葡萄球菌属大多对本品耐药。
4、本品可用于对青霉素类过敏患者的破伤风、气性坏疽、雅司、梅毒、淋病和钩端螺旋体病以及放线菌属、李斯特菌感染。
5、可用于中、重度痤疮患者作为辅助治疗。
服用盐酸强力霉素不良反应
1、消化系统:本品口服可引起恶心、呕吐、腹痛、腹泻等胃肠道反应。偶有食管炎和食管溃疡的报道,多发生于服药后立即卧床的患者。
2、肝毒性:脂肪肝变性患者和妊娠期妇女容易发生,亦可发生于并无上述情况的患者。偶可发生胰腺炎,本品所致胰腺炎也可与肝毒性同时发生,患者并不伴有原发肝病。
3、过敏反应:多为斑丘疹和红斑,少数病人可有荨麻疹、血管神经性水肿、过敏性紫癜、心包炎以及系统性红斑狼疮皮损加重,表皮剥脱性皮炎并不常见。偶有过敏性休克和哮喘发生。某些用本品的患者日晒可有光敏现象。所以,建议患者服用本品期间不要直接暴露于阳光或紫外线下,一旦皮肤有红斑应立即停药。
4、血液系统:偶可引起溶血性贫血、血小板减少、中性粒细胞减少和嗜酸粒细胞减少。
5、中枢神经系统:偶可致良性颅内压增高,可表现为头痛、呕吐、视神经乳头水肿等,停药后可缓解。
6、二重感染:长期应用本品可发生耐药金黄色葡萄球菌、革兰阴性菌和真菌等引起的消化道、呼吸道和尿路感染,严重者可致败血症。
7、四环素类的应用可使人体内正常菌群减少,并致维生素缺乏、真菌繁殖,出现口干、咽炎、口角炎和舌炎等。
你可能感兴趣的栏目:化学试剂网 ,化学元素表,化学元素周期表口决,化学元素周期表读音,化学元素周期律,化工词典,中国化工网

元素百科资讯频道:本文主要介绍依达拉奉的基本信息和作用机理。
依达拉奉的基本信息
中文名称:依达拉奉(依达拉丰、MC-971)
中文化学名:3-甲基-1-苯基-2-吡唑啉-5-酮,英文名:Edaravone,
英文化学名:3-methyl-1-phenyl-2-pyrazolin-5-one
分子式:C10H10N2O
分子量:174.19
CAS:89-25-8
用途:用于治疗脑梗塞引起的神经病变。
依达拉奉是一种脑保护剂(自由基清除剂)。临床研究提示N-乙酰门冬氨酸(NAA)是特异性的存活神经细胞的标志,脑梗塞发病初期含量急剧减少。
遗传毒性:依达拉奉Ames试验,CHL染色体畸变试验及小鼠微核试验,结果均为阴性。生殖毒性:一般生殖毒性试验中,大鼠给予依达拉奉3、20、200mg/kg,20、200mg/kg组的动物出现尿色橙褐、流泪、流涎和自主活动减少,体重和食量轻微下降;200mg/kg组雌鼠平均性周期延长,雌鼠、雄鼠生育力降低,胎仔胸腺残留率升高。致畸敏感期毒性试验中,妊娠大鼠静脉给予依达拉奉3、30、300mg/kg,300mg/kg组母鼠摄食量下降,体重增加减缓,给药后出现伏卧、步态不稳、自发运动减少、流泪等;各剂量组雄性胎仔体重及30mg/kg组雌性胎仔体重均低于对照组;各剂量组胎仔内脏畸形率升高,幼鼠耳廓展开、眼睑开裂、睾丸下垂、阴道开口有延迟倾向。妊娠新西兰白兔静脉注射给予依达拉奉3、20、100mg/kg,100mg/kg组动物出现尿液橙褐色、步态失调、流泪、瞳孔缩小、呼吸异常、后肢麻痹,给药部位充血、水肿、坏死及炎症;3、100mg/kg组动物胎盘重量显著增加。围产期毒性试验中,妊娠Wistar大鼠静脉注射给予依达拉奉3、20、200mg/kg,200mg/kg组动物给药期间摄食量下降,体重增加量降低,出现摇头、眨眼、流泪、自发运动减少等症状。幼鼠出生后28天旷场实验结果显示20、200mg/kg组幼鼠移动次数增高。
药动学:据国外文献报道:
血药浓度: 健康成年男性受试者(5例)和65岁以上健康老年受试者(5例),以0.5mg/kg体重剂量,1日2次,每次30分钟内静脉滴注,连续给药2天后,血浆中药物浓度的变化和以起始给药时的血浆药物浓度变化所求得参数。
药代参数
健康成年男性受试者(5例)健康老年受试者(5例)
Cmax(ng/ml)888±1711041±106
t1/2α(h)0.27±0.110.17±0.03
t1/2β(h)2.27±0.801.84±0.17
(平均值±标准差)
健康成年男性受试者和健康老年受试者两者血浆中药物浓度几乎都同样消失,没有蓄积性。
血清蛋白结合率体外试验结果表明:依达拉奉的人血清蛋白和人血清白蛋白结合率分别为92%和89~91%。
代谢:在健康成年男性受试者和健康老年受试者中的研究结果表明:依达拉奉在血浆中的代谢物为硫酸络合物、葡萄糖醛酸络合物。在尿中主要代谢物为葡萄糖醛酸络合物、硫酸络合物。
排泄:健康成年男性受试者和健康老年受试者使用本品1日2次,每次0.5mg/kg,30分钟内静滴,连续2天给药,每次给药至12小时排泄尿液中含0.7~0.9%原药,71.0~79.9%代谢物。
依达拉奉的作用机理
依达拉奉是一种脑保护剂(自由基清除剂)。临床研究提示N-乙酰门冬氨酸(NAA)是特异性的存活神经细胞的标志,脑梗塞发病初期含量急剧减少。脑梗塞急性期患者给予依达拉奉,可抑制梗塞周围局部脑血流量的减少,使发病后第28天脑中NAA含量较甘油对照组明显升高。临床前研究提示,大鼠在缺血/缺血再灌注后静脉给予依达拉奉,可阻止脑水肿和脑梗塞的进展,并缓解所伴随的神经症状,抑制迟发性神经元死亡。机理研究提示,依达拉奉可清除自由基,抑制脂质过氧化,从而抑制脑细胞、血管内皮细胞、神经细胞的氧化损伤。
你可能感兴趣的栏目:化学试剂网 ,化学元素表,化学元素周期表口决,化学元素周期表读音,化学元素周期律,化工词典,中国化工网