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基因治疗即将面对哪些问题和挑战?
基因治疗即将面对哪些问题和挑战?
2014-10-16 16:16:35
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化工资讯网(www.b2star.com)基因治疗即将面对哪些问题和挑战?
2005 年3 月4 日,美国FDA组织专家讨论基因治疗安全性问题。自2000 年以来,法国巴黎内克尔医院Fischer教授对17 名患SCID的小孩实施基因疗法,当时疗效很显著,但是在200 3 年,其中2名患者出现白血病症状,目前有一个患病小孩已经死亡,现在第三个小孩也出现了白血病症状。
针对这一情况,美国FDA组织专家讨论这一严重副作用是由于使用了特殊基因引起的孤立事件,还是所有基因治疗都会面临的共有问题。除了Fischer教授的治疗方案出现严重副作用外,联邦专家提醒在美国国家心脏、肺和血液研究所利用逆转录病毒载体对42只猴子开展的基因治疗试验,6 年后,其中一只猴子得了癌症并且已经死亡,这暗示基因治疗可能具有潜在的、长期的、延迟的副作用。
因此,美国FDA 已经停止了3 个与Fischer 教授临床试验类似结果的治疗方案,另外还暂时推迟了27个基因治疗临床试验,直到他们能够确定这种导致癌症的副作用是由于特殊的环境引起的方可继续进行。
目前,科学家们把焦点集中在基因治疗的传递系统上,Fischer教授的临床试验方案用的是逆转录病毒,这种病毒可以非特异性地插入到宿主细胞的基因组中,可能会导致难以预见的后果,如果插入到了一个癌基因附近,就可能引起癌症。现在很多研究者在研究新的安全、有效的基因传递系统,现在非病毒传递系统是一种很有前景的基因传递系统。
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化学词典告诉你魔酸是如何被发现的以及魔酸的配成方法。从我们目前学到的酸性化学物质有很多,比如盐酸、硫酸、硝酸等等,但是今天小编要介绍是化学物质中最强的酸,那就是魔酸。那么魔酸是如何被发现的呢? 魔酸是如何发现的1966年圣诞节,美国CaseWesternKeserve大学,G.A.Olah教授实验室一位研究人员J.Lukas无意中将圣诞节晚会上用过的蜡烛扔进一个酸性溶液(SbF5·HSO₃F)中,结果发现蜡烛很快地溶解了,蜡烛是由一些性质很稳定的高级脂肪烷烃混合物组成的。能够在室温下将蜡烛溶解的物质必定具有某种未知的独特因素。这促使他进一步研究,拿此实验溶液去做核磁共振研究(13C-NMR)。令人惊奇的是核磁共振谱图上竟出现了一个尖锐的叔丁基阳离子(碳正离子)峰。这种酸能溶解饱和烃。从那时起,Olah实验室人员就给SbF5·HSO3F起个绰号叫“魔酸”(Magicacid)。E.M.ArnettJ.和W.Larsen于1967年2月在Chem.Eng.News杂志上发表的文章中也将FSO3H和SbF5的混合物称为魔酸。人们习惯地将酸强度超过100%H2SO4的一个酸或酸性介质叫做超酸(或超强酸),把SbF5·HSO3F称作魔酸。也就是后来所说的超强酸。超强酸不但能溶解蜡烛,而且能使烷烃、烯烃等发生一系列化学变化,这是普通酸难以做到的。例如,正丁烷在超强酸的作用下,可以发生C—H键的断裂,生成氢气;发生C—C键的断裂,生成甲烷;还可以发生异构化反应生成异丁烷。在奥莱教授和他的学生这一发现的启示下,迄今为止,科学家们已经找到多种液态和固态的超强酸。液态的有HF·SbF5、TaF5·HSO₃F等。固态的有SbF6·SO2ZrO、SbF5·SiO₂·Al₂O₃等,它们都有类似于SbF5·HSO₃F的性质。魔酸是如何配成的魔酸是由两种或两种以上的含氟化合物组成的溶液。比如氢氟酸和五氟化锑按1:0.2(摩尔比)混合时,它的酸性是浓硫酸的1亿倍;按1:1混合时,它的酸性是浓硫酸的10亿倍。能溶解不溶于王水的高级烷烃蜡烛。酸碱中和反应的实质是质子的传递反应。超酸是指酸性比普通无机酸强十万倍到一百亿倍的酸。魔酸是已知最强的超酸,许多物质(如H2SO-4)在魔酸中可获得质子(即质子化)。SbF5和HF以0.2:1的摩尔比混合时酸度以达到100%硫酸的1亿倍以上,随着SbF5的比例增加酸度还能增强。

化学词典告诉你实验室中如何制备乙酸戊酯。乙酸戊酯(amylacetate)又名“醋酸戊酯”、“香蕉水”。是酯的一种,是乙酸和1-戊醇的酯化产物,常温下为无色透明液体,有水果香味,易燃,微溶于水,与乙醇、乙醚互溶。乙酸戊酯用作溶剂、稀释剂,制造香精、化妆品、人造革、胶卷、火药等。乙酸戊酯没有旋光性。 乙酸戊酯的用途用作油漆、涂料、香料、化妆品、粘结剂、人造革等的溶剂,用作青霉素生产的萃取剂,也可用作香料;作为溶剂,可用于涂料,香料、化妆品、木材粘结剂,也用于人造皮革加工、纺织加工、胶卷和火药制造等方面。在医药上作青霉素的萃取剂。乙酸戊酯的制备方法实验用品仪器:圆底烧瓶(100mL)、球形冷凝管分水器、蒸馏管、直形冷凝管、接液管、分液漏斗(100mL)、锥形瓶(100mL)。药品:冰醋酸(C.P.)、戊醇(C.P.)、浓硫酸、碳酸氢钠溶液(10%)、氯化钠溶液(饱和)、无水硫酸镁、沸石。实验步骤(1)酯化:实验装置:带有分水器的回流装置加料量:戊醇18mL、冰醋酸24mL、浓硫酸2.5mL、沸石几粒反应温度:保持回流反应时间:1.5h于干燥的100mL圆底烧瓶中,加入18mL戊醇、24mL冰醋酸,在振摇下缓慢加入2.5mL浓硫酸,再加入几粒沸石。安装带有分水器的回流装置。分水器中事先充水至比支管口略低处,并放出比理论出水量稍多些的水。用电热套或甘油浴加热回流,至分水器中水层不再增加为止。反应约需1.5h。(2)洗涤实验仪器:分液漏斗试剂用量:蒸馏水30mL、碳酸氢钠溶液(10%)20mL、氯化钠溶液(饱和)10mL撤去热源,稍冷后拆除回流装置。待烧瓶中反应液冷却至室温后,将其倒入分液漏斗中(注意勿将沸石倒入!)用30mL冷水淋洗烧瓶内壁,洗涤液并入分液漏斗。充分振摇,静置。待液层分界清晰后,移去顶塞(或将塞孔对准漏斗孔),缓慢旋开旋塞,分去水层。有机层用20mL10%碳酸氢钠溶液分两次洗涤。最后再用饱和氯化钠溶液洗涤一次。分去水层,有机层由分液漏斗上口倒入干燥的锥形瓶中。(3)干燥实验仪器:锥形瓶干燥剂及用量:无水硫酸镁:2g干燥时间:20min向盛有粗产物的锥形瓶中加入约2g无水硫酸镁,配上塞子,振摇至液体澄清透明,再放置20min。(4)蒸馏实验装置:普通蒸馏装置。收集馏分温度:138~142℃。安装一套干燥的普通蒸馏装置。将干燥好的粗酯小心地滤入烧瓶中,放入几粒沸石,用电热套(或甘油浴)加热蒸馏,用干燥并事先称量其质量的锥形瓶收集138~142℃馏分,称量质量,并计算产率。

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