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医学知识:基因治疗与腺病毒载体
医学知识:基因治疗与腺病毒载体
2014-10-16 16:17:36
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化工资讯网(www.b2star.com)关于基因治疗与腺病毒载体的介绍。
腺病毒载体是基因治疗中最常用的病毒载体,它具有包装容量较大、制备方便且易纯化和浓缩、宿主范围广、感染效率高等特点;但第一代腺病毒仍然存在许多缺点,如外源基因表达时间短、免疫原性较强、高滴度时有明显的细胞毒性等。
近年来对腺病毒载体的改造非常活跃,产生了许多更安全、更有效的载体,如无病毒基因的无肠型腺病毒载体、靶向性病毒载体、复制型腺病毒等。腺相关病毒(AAV)因为不致病、宿主范围广、能够感染分裂与非分裂的细胞、能插入到宿主细胞染色体内或以染色体外串联体DNA的形式长期稳定表达等特点,被认为是目前最好的载体,在遗传病的基因治疗方面应用显示出优势,也被越来越多用于治疗恶性肿瘤、自身免疫性疾病、感染性疾病以
及应用于器官移植和组织工程研究。
有研究发现腺相关病毒AAV8 是目前最有效的基因传递载体,可高效地将外源基因传递到肌肉和心脏。基于同源重组和基因定点纠错原理,在DNA水平的原位修复(靶向性)是遗传性疾病基因治疗的理想措施。
与基因治疗载体系统相比,治疗基因表达调控的研究和进展相对滞后,主要受制于载体的包装容量。随着人类基因组计划的进展与完成,新的基因座控制区、隔离子、内含子、特异的启动子、增强子等的发现与分离,必定带动基因治疗向前发展。
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