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医学知识:基因治疗与腺病毒载体
医学知识:基因治疗与腺病毒载体
2014-10-16 16:17:36
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化工资讯网(www.b2star.com)关于基因治疗与腺病毒载体的介绍。
腺病毒载体是基因治疗中最常用的病毒载体,它具有包装容量较大、制备方便且易纯化和浓缩、宿主范围广、感染效率高等特点;但第一代腺病毒仍然存在许多缺点,如外源基因表达时间短、免疫原性较强、高滴度时有明显的细胞毒性等。
近年来对腺病毒载体的改造非常活跃,产生了许多更安全、更有效的载体,如无病毒基因的无肠型腺病毒载体、靶向性病毒载体、复制型腺病毒等。腺相关病毒(AAV)因为不致病、宿主范围广、能够感染分裂与非分裂的细胞、能插入到宿主细胞染色体内或以染色体外串联体DNA的形式长期稳定表达等特点,被认为是目前最好的载体,在遗传病的基因治疗方面应用显示出优势,也被越来越多用于治疗恶性肿瘤、自身免疫性疾病、感染性疾病以
及应用于器官移植和组织工程研究。
有研究发现腺相关病毒AAV8 是目前最有效的基因传递载体,可高效地将外源基因传递到肌肉和心脏。基于同源重组和基因定点纠错原理,在DNA水平的原位修复(靶向性)是遗传性疾病基因治疗的理想措施。
与基因治疗载体系统相比,治疗基因表达调控的研究和进展相对滞后,主要受制于载体的包装容量。随着人类基因组计划的进展与完成,新的基因座控制区、隔离子、内含子、特异的启动子、增强子等的发现与分离,必定带动基因治疗向前发展。
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医疗器械股价炒上天
在业界看来,不仅是政策消息刺激所致,还包括多方面因素,如中证500期指即将上市,权重板块包括医药。去年多家医药公司业绩靓丽拉动投资者信心,潜在利好依然存在且板块补涨,以及行业活跃度高,资产倒腾频繁颇为吸引眼球等。因此,分析人士预计,如此多的故事,医药股行情可能不再是“一日游”。
在昨日整个医药板块中,除了部分制药企业表现出色外,医疗器械概念股也不甘落后,其中,戴维医疗、泰格医药涨停。然而,数据显示,包括医疗器械、互联网医疗、智能医疗等主题概念股,今年以来被频繁爆炒,估值都很高。如戴维医疗今年以来上涨72.68%,最新的动态市盈率高达126.6倍。在智能医疗领域,荣科科技[10.01% 资金 研报]、达华智能[0.00% 资金 研报]、万达信息[10.00%资金 研报]年度涨幅分别达86.15%、228.85%和109.09%。
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相比医疗器械、互联网医疗等概念股,多数制药公司,特别是中成药股受到市场的冷落,不仅在去年四季度遭到机构减持,而且今年股价表现也相对落后。因此,在目前利空逐步消化后,存在较大的补涨空间。实际上,部分公司补涨行情已经启动,如康美药业[9.99% 资金 研报]、云南白药[2.91% 资金 研报]、双鹭药业[3.06% 资金 研报]、东阿阿胶[8.36% 资金 研报]、海南海药[2.41% 资金 研报]、千红制药[3.70% 资金 研报]等,建议投资者适当关注,买补涨比追涨更安全。
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未来转基因农作物需要攻克的方向
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转基因技术需要的问题
耐旱一直是基因工程师最看重的特性之一,但是几十年来,他们培育出的耐旱品种屈指可数。孟山都公司的DroughtGard玉米是唯一实现了商业应用的具有耐旱性的转基因作物,而且它才刚刚投放到市场。现在,科学家正在植物的基因水积极地寻找有效地利用水的秘密。
最近他们发了一篇文章,详细介绍了一种基因(EPF2)的过度表达如何使拟南芥在干旱环境中更具有生长优势。EPF2基因负责之中小型生化肽的编码,这种肽负责控制叶片上用于进行气体交换的气孔的数量。这些小孔也是水分蒸发的通道,所以气孔多的植物会需要更多的水分。通过控制EPF2的基因表达,这个研究团队创造了一种叶片上气孔较少的植物,如人们所料的一样,它消耗的水也比较少。但是最重要的是,这种新的植物虽然需要的水少了,可以其进行光合作用的能力和繁殖能力却丝毫不受影响,特别是在二氧化碳较高的环境里。换句话说,他们创造了一种能够在未来干燥而充满二氧化碳的环境中蓬勃生长的植物。
目前对转基因作物的批评主要是针对现有的转基因作物种类的,它们的主要特性是抵抗杂草滋生(RoundUp Ready型转基因作物)和防虫(Bt型转基因作物)。但是依据这些作物来评判转基因技术的潜力是不合适的。
新的转基因品种
即使在现有的转基因作物品种里,也有一些有利于环境的品种。例如,德国Max-Planck研究所的科学家上个月推出了一种新型的抗虫害马铃薯。这种新型的转基因作物能够抵抗科罗拉多马铃薯甲虫。这种甲虫被称为“国际超级害虫”,因为它进化出了强大的抗药性,不惧怕上个世纪使用的所有主要的杀虫剂。这种新的抗虫害马铃薯和传统的Bt型转基因作物不一样,不是靠产生普通的杀虫剂来杀死这种害虫;相反,它会产生一种特殊的杀虫RNA,只杀死马铃薯甲虫,而不会杀死其他虫子。
这种新的转基因作物杀死害虫是靠RNA干扰(RNAi),它是许多物种体内存在的一种先天基因机制,可以抑制基因的表达。细胞中双链的RNA会被一种叫做Dicer的酶切成一个个大约21个核苷长的小段,这些小段被称为小干扰RNA(siRNA)。这些小干扰RNA片段会与与它具有互补片段的RNA分子结合在一起。然后,一种叫做RNA引致基因沉默载体的细胞成分就会瞄准这些RNA分子,并摧毁这些分子。
其他领域的基因科学家早就在利用RNAi来培育转基因品种了。现在,农业科学家正在了解如何让植物产生对它们自身无害,但是能够杀死害虫的双链RNA。
这个德国的科学家团队培育了一些马铃薯,它们的双链RNA靶向了对于超级甲虫的生存至关重要的两个基因。这不是第一种以RNAi作为害虫控制机制的转基因植物,但是这是第一种在叶绿体中而不是主细胞中产生杀虫RNA的转基因植物。研究团队将杀虫基因插入到叶绿体中,从而使培育出的转基因马铃薯对超级甲虫具有极高的杀虫效率。
“将转基因的目标从细胞核转移到了细胞质,从而消除了用转基因手段产生RNAi为植物提供有效保护的障碍,”研究人员在结论中说。但是,这种转基因植物最大的好处是,杀虫RNA针对的是特定的物种,而不是蛋白质,因此不会对人类造成影响。“双链RNA方法为植物提供了保护,但是却不会在植物中插入化学物质或外来的蛋白质。”
由于现在公众对转基因作物有很多疑虑,甚至担心它会带来不可预见的可怕后果,所以这一点非常重要。未来的转基因作物要取得成功,必须想办法消除公众的这种恐惧。除了干旱和害虫,他们还在设计能够对抗营养不良的农作物和能够产生疫苗的农作物。
未来的转基因作物
毫无疑问,下一代转基因作物和现在备受批评的转基因作物不同。未来的转基因作物的可能性几乎是无限的,它们能带来的好处也几乎是无限的。而且,随着世界气候的迅速变化,农业生产显然也要随着变化,以适应不可预测的环境。农业的未来可能在很大程度上取决于基因科学家的才智和他们所创造的转基因作物。真正的问题是,这些新的转基因作物能否做到现在的转基因作物所做不到的事情:赢得消费者的心。
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