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靶细胞在基因治疗中如何进行选择?
靶细胞在基因治疗中如何进行选择?
2014-10-20 16:13:54
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化工资讯网(www.b2star.com)靶细胞在基因治疗中如何进行选择?
人类的基因治疗已有十年历史,一般采用从遗传病或癌症患者体内取出某一器官组织的细胞,在体外培养扩增,然后将外源的正常基因转入这些靶细胞,经选择表达高的细胞,再扩增后,以一定数量植入患者体内,使导入的正常基因在患者体内高表达其产物,从而达到治病的目的。
目前靶细胞的选择标准大致为: 能较方便地获取和植入体内,在体外易大量培养,能高效率地将外源目的基因导入靶细胞或直接导入体内有关的组织器官; 当基因校正后的细胞回输病人体内以后,能高效持久地表达外源基因。 除上述标准外,目前都选择体细胞而不采用生殖细胞。
原因是有关生殖的生物学极其复杂,一旦发生差错后果严重,还有一系列伦理学观念问题。 现今只有体细胞的基因治疗被允许临床试验。常用的靶细胞包括淋巴细胞、骨髓造血干细胞、肌肉细胞和皮肤成纤维细胞。
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