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基因治疗：什么是基因转移载体？

2014-10-20 16:13:57 第三方平台

化工资讯网（www.b2star.com）什么是基因转移载体？

将目的基因转移到哺乳类动物细胞有多种方法。根据1995- 1996年美国国立卫生研究院(NIH)对美国已施行的基因治疗方案(103个)所作的评估，载体种类仍以逆转录病毒为最常用，其次为脂质体，而腺病毒在体内应用数增多，裸DN A亦开始应用。

逆转录病毒是一种RN A病毒，由糖蛋白外壳、两条RN A链和核心蛋白组成，中间还包括有逆转录酶。核心蛋白进入细胞后，逆转录酶以病毒RN A为模板逆转录出DN A，并以单链形式整合到宿主细胞基因组上，成为原病毒( prov irus) 。原病毒具有与逆转录病毒相同的基因结构，即LTR-gag-pol-env-LTR。 LTR含启动子、增强子、整合信号及转录终止多聚A信

号等；在病毒基因组中间是三个结构基因， g ag 基因编码核心蛋白， pol基因编码逆转录酶， env编码外壳糖蛋白。

这三个结构基因是病毒复制所必需的，与病毒RN A的合成包装和DN A整合等机制无关。因此，若把逆转录病毒基因组中的三个结构基因去除，而用目的基因DN A代替它们，使原病毒转变成为目的基因的载体，这种原病毒载体由于已去除了gag等三个结构基因，失去了制造病毒蛋白产生后代的能力。

这是逆转录病毒介导的基因转移的前提。

由于逆转录病毒的整合位点是随机的，一旦载体插入到某个关闭的抑癌基因附近时，有可能诱发癌症。因此，只有建立高效安全的载体系统，基因治疗才能进一步应用研究，这也是目前基因治疗未能在临床上应用的制约因素之一。

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