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德国瓦克化学开发出欧洲地毯用EVA
2013-12-31 11:19:32
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基因治疗有几种途径
元素百科资讯频道 本文主要讲的是基因治疗有几种途径的文章,基因治疗(gene therapy)是利用分子生物学方法将目的基因导入患者体内,使之表达目的基因产物,从而使疾病得到治疗,为现代医学和分子生物学相结合而诞生的新技术。基因治疗作为疾病治疗的新手段,它已有一些成功的应用,并且科学突破将继续推动基因治疗向主流医疗发展。
基因治疗有几种途径
基因治疗有二种途径:一是体细胞基因治疗,正在广泛使用;二是生殖细胞基因治疗,因能引起遗传改变而受到限制。
目前较常用的基因治疗方法是将有某种功能的外源性基因转移入人体内的受体细胞(靶细胞)内,以补偿患者原来的缺陷基因的功能,即把细胞所需要的基因从外引入,与适当的载体重新组合在一起,转移入靶细胞内进行治病。基因治疗首先要选择靶细胞和目的基因。靶细胞可有两种:体细胞和生殖细胞。对生殖细胞(受精卵)进行基因治疗,是将产生精子的精母细胞从睾刃内分离出来,由外界引入基因来改变其基因组成,同时将睾刃内剩下的精母细胞用放射线或药物加以完全精除,待清除干净后,再把修改过基因有精母细胞种回原处,让其按原先的发育方式变成成熟精子,一旦和卵子结合后,已遭受修改过的基因特性就会一代代传递下去,如目前已将大鼠的生长基因转移到小鼠身上,生长出像大鼠那么大个体的小鼠。基因工程专家正在将人的DNA植入猪的受精卵中,试图制造出一种似人而非人的新型猪,一旦成功,这种猪的器官与人体排异反应小,就可在心、肾、肚的移植中大显神通,给需要器官移植的人带来福音,但此种治疗有可能改变生殖细胞的遗传性状,如发生差错会带来严重后果,故要慎重对待。人体细胞是现今基因治疗的合适靶细胞,各种体细胞易于从体内取出和植回,经得起体外基因操作,并能使外源性基因在细胞内表达,细胞能在体内长期存活。目前研究和应用得最多的是人体骨髓干细胞、淋巴细胞、血管内皮细胞和成纤维细胞等,由于骨髓细胞不仅符合以上条件,且许多疾病的发生与之有关,所以是较理想的靶细胞。目的基因则是能弥补、替代缺损基因的外源性正常基因,将目的基因引入靶细胞内,进行基因重组,取代突变基因,新的基因组即可执行正常的功能,从而达到治病的目的。
使用基因疗法的先决条件首先是要鉴定致病基因,否则根本无法进行治疗。人类染色体中所包含的基因数以万计,所以要鉴别致病病基因并非易事。目前科学家已发现有200多个与疾病有关的基因,预计在下世纪初,随着鉴定出更多的致病基因,这种疗法会得到更普遍的应用。
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生物探索:基因治疗到底怎么治
元素百科资讯频道 本文主要讲的是基因治疗到底怎么治的文章,说到基因治疗对于外行人来说有点你难以理解,先来了解一下基因治疗的概念,什么是基因治疗呢?基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病,以达到治疗目的。那问题来了,基因治疗到底怎么治?
基因治疗怎么治
目前较常用的基因治疗方法是将有某种功能的外源性基因转移入人体内的受体细胞(靶细胞)内,以补偿患者原来的缺陷基因的功能,即把细胞所需要的基因从外引入,与适当的载体重新组合在一起,转移入靶细胞内进行治病。
基因治疗的靶细胞主要分为两大类:体细胞和生殖细胞,如今开展的基因治疗只限于体细胞。生殖细胞的基因治疗是将正常基因直接引入生殖细胞,以纠正缺陷基因。这样,不仅可使遗传疾病在当代得到治疗,而且还能将新基因传给患者后代,使遗传病得到根治。但生殖细胞的基因治疗涉及问题较多,技术也较复杂,因此,如今更多地是采用体细胞基因治疗。体细胞应该是在体内能保持相当长的寿命或者具有分裂能力的细胞,这样才能使被转入的基因能有效地、长期地发挥“治疗”作用。因此干细胞、前体细胞都是理想的转基因治疗靶细胞。以如今的观点看,骨髓胞是唯一满足以上标准的靶细胞,而骨髓的抽取,体外培养、再植入等所涉及的技术都已成熟;另一方面,骨髓细胞还构成了许多组织细胞(如单核巨噬细胞)的前体。因此,不仅一些涉及血液系统的疾病如ADA缺乏症、珠蛋白生成障碍性贫血、镰状细胞贫血、CGD等以骨髓细胞作为靶细胞,而且一些非血液系统疾病如苯丙酮尿症、溶酶体储积病等也都以此作为靶细胞。除了骨髓以外,肝细胞、神经细胞、内皮细胞、肌细胞也可作为靶细胞来研究或实施转基因治疗。
(1)生殖细胞基因治疗:生殖细胞基因治疗(germ cell gene therapy)是将正常基因转移到患者的生殖细胞(精细胞、卵细胞中早期胚胎)使其发育成正常个体,显然,这是理想的方法。实际上,这种靶细胞的遗传修饰至今尚无实质性进展。基因的这种转移一般只能用显微注射,然而效率不高,并且只适用排卵周期短而次数多的动物,这难适用于人类。而在人类实行基因转移到生殖细胞,并世代遗传,又涉及伦理学问题。因此,就人类而言,多不考虑生殖细胞的基因治疗途径。
(2)体细胞基因治疗:体细胞基因治疗(somatic cell gene therapy)是指将正常基因转移到体细胞,使之表达基因产物,以达到治疗目的。这种方法的理想措施是将外源正常基因导入靶体细胞内染色体特定基因座位,用健康的基因确切地替换异常的基因,使其发挥治疗作用,同时还须减少随机插入引起新的基因突变的可能性。对特定座位基因转移,还有很大困难。
体细胞基因治疗采用将基因转移到基因组上非特定座位,即随机整合。只要该基因能有效地表达出其产物,便可达到治疗的目的。这不是修复基因结构异常而是补偿异常基因的功能缺陷,这种策略易于获得成功。
基因治疗中作为受体细胞的体细胞,多采取离体的体细胞,先在体外接受导入的外源基因,在有效表达后,再输回到体内,这也就是间接基因治疗法。体细胞基因治疗不必矫正所有的体细胞,因为每个体细胞都具有相同的染色体。有些基因只在一种类型的体细胞中表达,因此,治疗只需集中到这类细胞上。其次,某些疾病,只需少量基因产物即可改善症状,不需全部有关体细胞都充分表达。
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头孢曲松钠用途、药理作用及使用注意事项介绍
元素百科资讯频道:本文是关于头孢曲松钠用途、药理作用及使用注意事项的文章。头孢曲松钠,商品名为罗氏芬、得治、立健松等,是第三代头孢菌素类抗生素,主要用于治疗呼吸道感染、泌尿系统感染、淋病及术前感染预防。
关键字:头孢菌素;用途;药理作用;注意事项
作用用途:
该药品为半合成的第三代头孢菌素,对大多数革兰阳性菌和阴性菌都有强大抗菌活性,抗菌谱包括绿脓杆菌、大肠杆菌、肺炎杆菌、流感嗜血杆菌、产气肠细菌、变形杆菌属、双球菌属及金葡菌等。该药品对β内酰胺酶稳定。临床用于治疗脑膜炎,泌尿系统感染及外科创伤等,是治疗淋病的第一线药物。
药理作用:
对肠杆菌科细菌有强大活性。对大肠埃希菌、肺炎克雷伯菌、产气肠杆菌、氟劳地枸橼酸杆菌、吲哚阳性变形杆菌、普鲁威登菌属和沙雷菌属的MIC90介于0.12~0.25mg/L之间。阴沟肠杆菌、不动杆菌属和铜绿假单胞菌对该品的敏感性差。对流感嗜血杆菌、淋病奈瑟菌和脑膜炎奈瑟菌有较强抗菌作用,对溶血性链球菌和肺炎球菌亦有良好作用。对金黄色葡萄球菌的MIC为2~4mg/L。耐甲氧西林葡萄球菌和肠球菌对该品耐药。多数脆弱拟杆菌对该品耐药。
注意事项:
1、交叉过敏反应,对青霉素过敏病人应用头孢菌素时发生过敏反应者达5%~10%;2、对青霉素过敏病人应用该药时应根据病人情况充分权衡利弊后决定;3、有胃肠道疾病史者,特别是溃疡性结肠炎、局限性肠炎或抗生素相关性结肠炎(头孢菌素类很少产生伪膜性结肠炎)者应慎用。4、由于头孢菌素类毒性低,所以有慢性肝病患者应用该药时不需调整剂量。5、该药的保存温度为25℃以下。6、该药严禁与钙剂同时使用,特别是儿童在使用过程中,应注意询问同时在使用钙制剂。
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