元素百科为您介绍美国批准第一种针对遗传病的基因疗法。美国食品和药物管理局１９日宣布，已批准美国火花基因疗法公司的Ｌｕｘｔｕｒｎａ基因疗法，用于治疗特定遗传性眼疾的儿童和成人患者。这是第一种治疗遗传性疾病的基因疗法在美国获准上市，此前获批上市的基因疗法主要用于癌症治疗。 美药管局局长斯科特·戈特利布在一份声明中说：“今天的批准标志着基因疗法领域的又一个‘第一次’，这既是指全新的作用机理，也是指把基因疗法的使用范围扩展至癌症治疗之外，用于治疗视力受损。这个里程碑凸显了这种突破性方法在治疗一系列广泛的挑战性疾病方面的潜力。”根据这份声明，Ｌｕｘｔｕｒｎａ疗法将用于治疗与双等位基因ＲＰＥ６５突变相关的遗传性视网膜营养不良疾病。该病损害患者的视力，甚至导致特定患者完全失明，美国约有１０００到２０００名患者，但此前一直没有有效治疗方法。该疗法的使用方式是直接向患者视网膜细胞注射ＲＰＥ６５基因的正常拷贝，让这些细胞产生能将光信号转换成视网膜电信号的正常蛋白质，从而改善患者视力。一项涉及３１名ＲＰＥ６５基因突变患者的临床试验表明，与对照组相比，接受该治疗的患者视力得到明显提高。火花基因疗法公司称，将于明年１月提供Ｌｕｘｔｕｒｎａ的价格等更多信息。迄今，美药管局一共批准三种基因疗法，另两种疗法于今年早些时候获批。与Ｌｕｘｔｕｒｎａ不同的是，另两种均为嵌合抗原受体Ｔ细胞免疫疗法（ＣＡＲ－Ｔ），通过改造患者自身免疫细胞来清除癌细胞的方式，分别用于治疗特定白血病患者和特定淋巴癌患者。戈特利布认为，基因疗法现在正处于一个“转折点”，“我相信基因疗法将成为治疗甚至治愈许多重病难病的支柱”。

化学词典告诉你真空过滤机的工作原理以及用途。真空过滤机是一种以真空负压为推动力实现固液分离的设备。真空负压(0.04-0.07MPa)的作用下，悬浮液中的液体透过过滤介质(滤布)被抽走，而固体颗粒则被介质所截留，从而实现液体和固体的分离。 真空过滤机的工作原理真空过滤的基本原理是:在真空负压(0.04-0.07MPa)的作用下，悬浮液中的液体透过过滤介质(滤布)被抽走，而固体颗粒则被介质所截留，从而实现液体和固体的分离。真空过滤机是应用表面过滤机理，当悬浮液中的液体流向过滤介质时，大于或者是相近于过滤介质孔隙大小的固体颗粒会首先以架桥的方式在介质表面形成了初始层，过滤介质孔隙比它的孔隙通道大，这样就截留了更小的颗粒，因此不断沉积的固体颗粒便逐渐在初始沉积层上形成具有一定厚度的滤饼。真空过滤机的用途真空带式压滤机是一种自动化程度高的新型过滤设备，产品广泛应用于：热电、化工、制药、造纸、建材、冶炼、橡胶、食品等领域。真空带式压滤机是一种自动化程度高的新型过滤设备，产品广泛应用于：热电、化工、制药、造纸、建材、冶炼、橡胶、食品等领域。

化学词典告诉你亲和层析的原理以及载体要求。亲和层析是利用生物大分子与某些相对应的专一分子特异识别和可逆结合的特性而建立起来的一种分离生物大分子的层析方法。亲和层析是分离蛋白质的一种及有效的方法，常只需一步处理即可得到纯度较高的某种蛋白质。 亲和层析的原理亲和层析是一种吸附层析，抗原（或抗体）和相应的抗体（或抗原）发生特异性结合，而这种结合在一定的条件下又是可逆的。所以将抗原（或抗体）固相化后，就可以使存在液相中的相应抗体（或抗原）选择性地结合在固相载体上，借以与液相中的其他蛋白质分开，达到分离提纯的目的。亲和层析的载体要求理想的载体应具有下列基本条件：①不溶于水，但高度亲水；②惰性物质，非特异性吸附少；③具有相当量的化学基团可供活化；④理化性质稳定；⑤机械性能好，具有一定的颗粒形式以保持一定的流速；⑥通透性好，最好为多孔的网状结构，使大分子能自由通过；⑦能抵抗微生物和醇的作用。可以做为固相载体的有皂土、玻璃微球、石英微球、羟磷酸钙、氧化铝、聚丙烯酰胺凝胶、淀粉凝胶、葡聚糖凝胶、纤维素和琼脂糖。在这些载体中，皂土、玻璃微球等吸附能力弱，且不能防止非特异性吸附。纤维素的非特异性吸附强。聚丙烯酰胺凝胶是优良载体。琼脂糖凝胶的优点是亲水性强，理化性质稳定，不受细菌和酶的作用，具有疏松的网状结构，在缓冲液离子浓度大于0.05Mol/L时，对蛋白质几乎没有非特异性吸附。琼脂糖凝胶极易被溴化氢活化，活化后性质稳定，能经受层析的各种条件，如0.1Mol/LNaOH或1Mol/LHCl处理2h~3h及蛋白质变性剂7Mol/L尿素或6Mol/L盐酸胍处理，不引起性质改变，故易于再生和反复使用。琼脂糖凝胶微球的商品名为Sepharose，含糖浓度为2%、4%、6%时分别称为2B、4B、6B。因为Sepharose4B的结构比6B疏松，而吸附容量比2B大，所以4B应用最广。