化工资讯网（www.b2star.com）现在基因治疗的发展方向是怎么样的？ 目前，基因治疗领域存在的主要问题是有效性和安全性。事实上，自1995年以来，全世界基因治疗领域的科学家们在改善基因导入系统和载体方面作了大量的努力，新思路、新技术和新方法层出不穷。 目前，在基因导入载体方面出现了两大主流：一是非病毒载体系统；二是病毒载体系统。由于非病毒系统导入基因的效率相对较差，故在基因治疗临床试验中的使用率不到20%；但非病毒载体的生物安全性较好，特别是靶向性的脂质体、靶向性的多聚物，以及脂质体/多聚物/DNA复合物等新产品的出现，结合电脉冲、超声等新技术，明显提高了导入效率和靶向性，是今后非病毒载体发展的重要方向。 病毒载体在基因治疗领域的应用最为广泛，大约70%的治疗方案采用了病毒载体，包括各种逆转录病毒、腺病毒、腺相关病毒、疱疹病毒、痘病毒等。这些病毒载体有各自的特点，同时也存在各自的局限性。逆转录病毒能够选择性感染分裂细胞，并整合到宿主细胞DNA上，长期存在于宿主基因组中等特点，使之成为第一个利用病毒进行基因转移的工具。但是，重组逆转录病毒的感染和转导效率较低，外源基因随机插入，可能导致突变。 为了提高基因导入效率，近年来新建立了慢病毒载体（lentiviralvector）系统，它不仅能整合到分裂细胞DNA中，对非分裂细胞也能整合，慢病毒载体对淋巴细胞、干细胞和多种肿瘤细胞具有较高的转导效率，因此倍受关注[13~14]。此外，新建立的假型逆转录病毒载体，不依赖细胞表面的特异性受体，具有更广泛的宿主范围。此外，还必须深入研究逆转录病毒诱发癌症的机理，构建更为安全的载体。构建可控性表达载体为切入点，研究和解决这些关键问题。这些研究不仅将大幅度地提高基因治疗的疗效，还为基因治疗的最后成功铺平道路。

化工资讯网（www.b2star.com）关于基因治疗与腺病毒载体的介绍。 腺病毒载体是基因治疗中最常用的病毒载体，它具有包装容量较大、制备方便且易纯化和浓缩、宿主范围广、感染效率高等特点；但第一代腺病毒仍然存在许多缺点，如外源基因表达时间短、免疫原性较强、高滴度时有明显的细胞毒性等。 近年来对腺病毒载体的改造非常活跃，产生了许多更安全、更有效的载体，如无病毒基因的无肠型腺病毒载体、靶向性病毒载体、复制型腺病毒等。腺相关病毒（AAV）因为不致病、宿主范围广、能够感染分裂与非分裂的细胞、能插入到宿主细胞染色体内或以染色体外串联体DNA的形式长期稳定表达等特点，被认为是目前最好的载体，在遗传病的基因治疗方面应用显示出优势，也被越来越多用于治疗恶性肿瘤、自身免疫性疾病、感染性疾病以 及应用于器官移植和组织工程研究。 有研究发现腺相关病毒AAV8是目前最有效的基因传递载体，可高效地将外源基因传递到肌肉和心脏。基于同源重组和基因定点纠错原理，在DNA水平的原位修复（靶向性）是遗传性疾病基因治疗的理想措施。 与基因治疗载体系统相比，治疗基因表达调控的研究和进展相对滞后，主要受制于载体的包装容量。随着人类基因组计划的进展与完成，新的基因座控制区、隔离子、内含子、特异的启动子、增强子等的发现与分离，必定带动基因治疗向前发展。

化工资讯网（www.b2star.com）基因治疗的技术背景到底怎样？ 在生物界，生命活动具有高度统一性。 例如，脱氧核糖核酸(DNA)是地球上千百万生灵(少数生物体除外)所共有的遗传密码。 如果没有这个统一性，人们就不可能把某一基因从A生物转移到B生物体内，得到表达并发挥相同的功能； 又如尽管动、植物获取能量的方式千差万别，但它们的细胞代谢活动的实质是电子在一系列受体蛋白质之间传递，造成膜内外质子梯度差，以合成ATP。从1953年Watson和Crick提出DNA双螺旋模型以来，高新科技突飞猛进，如研究三维结构及其运动规律的X射线衍射的晶体学(又称蛋白质晶体学)； 利用二维核磁共振和多维核磁研究液相结构；电镜三维重组，电子衍谢，中子衍谢，各种频谱学方法研究生物高分子的空间结构；DNA重组技术(即基因工程)以及最新的转基因技术，使人类对生命的微观研究达到分子水平，并计划于2005年完成人体基因组30亿个碱基对全部序列的测定。 从1989年起全球开始了基因治疗的大量研究。