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医学研究:基因疗法可以医治ADA缺乏症
医学研究:基因疗法可以医治ADA缺乏症
2014-08-20 16:38:00
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1990年9月14日被看做是基因疗法的诞生日,当时,美国国家健康协会的医生弗伦奇·安德逊、米歇尔·布拉斯和科莱斯·库尔福最先在美国尝试使用基因进行治疗。他们的病人名叫阿莎蒂·德斯瓦,是一个只有4岁的小姑娘,她患有严重的遗传性免疫系统疾病(ADA缺乏症)。
第一个被批准的基因疗法试验的过程并不壮观:整个医治过程仅持续了将近半个小时,阿莎蒂坐在床上,通过一根连在她手臂上的输液管把白细胞输送到她的体内。
这些白细胞对于医治有特别的意义,因为医生已经先行采集了阿莎蒂的细胞,而且在重新输回孩子体内之前就已经植入了附加的基因,而这正是阿莎蒂长期以来一直缺乏的基因。
什么是ADA缺乏症?
医生吧阿莎蒂所患的疾病称之为“ADA缺乏症”。ADA是“腺苷脱氨酶”的缩写。这种酶可以防止新陈代谢过程中产生的有害物质在体内积累。如果腺苷脱氨酶缺乏或者工作不正常的话,相应的毒素就会在有机体内聚集并破坏免疫系统的细胞。首当其冲就是T细胞,这是一种特殊类型的白细胞。缺少了T细胞,免疫系统就无法有效地清除病原体,即便是一次对健康人无害的病毒感染也足以对罹患此病的孩子产生致命的威胁。
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化学词典编辑谈谈高氯酸钠是什么?以及高氯酸钠的用途和高氯酸钠的使用注意事项。工业高氯酸钠一般均以一水物的形式存在,分子式NaClO4·H2O,分子量140.44,外观为白色六方形晶体,有吸湿性,熔点130℃(失去结晶水),相对密度2.02。易溶于水和乙醇。
高氯酸钠是什么?
无水高氯酸钠为白色正方或斜方结晶,无吸湿性。易溶于水和乙醇、甲醇、丙酮,不溶于醚。相对密度2.532,熔点482℃(分解)。
高氯酸钠从一水盐转变为无水盐的温度为52.75℃。高氯酸钠是一种强氧化剂,与有机物、可燃物或还原性物质接触混合,受撞击震动或摩擦时,可发生爆炸。与浓硫酸接触也能发生爆炸。有毒!
在溶液中,由于钠离子和高氯酸根离子电迁移数相近,故也可以作为离子强度剂(类似氯化钾,但氯化钾在有机溶剂中溶解度很低,故有机电化学上常用高氯酸钠作为离子强度剂)
高氯酸钠的用途
强氧化剂,主要用作制造高氯酸和其他高氯酸盐的原料。用于火药工业。同时,由于高氯酸钠在有机溶剂中溶解度很高,故在有机电化学上有着广泛的应用(作为离子强度剂)。
高氯酸钠的使用注意事项
高氯酸钠使用时必须密闭操作,加强通风。操作人员必须经过专门培训,严格遵守操作规程。
建议操作人员佩戴头罩型电动送风过滤式防尘呼吸器,穿聚乙烯防毒服,戴橡胶手套。远离火种、热源,工作场所严禁吸烟。远离易燃、可燃物。避免产生粉尘。
高氯酸钠避免与还原剂、酸类、活性金属粉末接触。搬运时要轻装轻卸,防止包装及容器损坏。禁止震动、撞击和摩擦。配备相应品种和数量的消防器材及泄漏应急处理设备。倒空的容器可能残留有害物。
高氯酸钠储存于阴凉、通风的库房。远离火种、热源。库温不超过30℃,相对湿度不超过80%。
高氯酸钠的包装必须密封,防止受潮。高氯酸钠应与易(可)燃物、还原剂、酸类、活性金属粉末等分开存放,切忌混储。储区应备有合适的材料收容泄漏物。(编辑:YD)
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元素百科资讯频道:化肥一直以来都是农业高产丰收的利器,可是随着化肥使用的不断增高,我国粮食并没有再进一步取得丰收,而且过量的使用化肥造成了农业很大的污染,为了减少我国农业污染,化肥减量势在必行。同时,农民在种地时为少用化肥还是多用化肥似乎陷入了一个囚徒境况:少用化肥减产,多用化肥,产量升上去也很困难。
有机肥存在的问题
有关专家分析说,当前我国化肥施用存在四大问题:一是亩均施用量偏高。我国农作物亩均化肥用量21.9公斤,远高于世界平均水平(每亩8公斤),是美国的2.6倍,欧盟的2.5倍;二是施肥不均衡现象突出,东部经济发达地区、长江下游地区和城市郊区施肥量偏高,蔬菜、果树等附加值较高的经济园艺作物过量施肥比较普遍;三是有机肥资源利用率低。目前,我国有机肥资源总养分约7000多万吨,实际利用率不足40%;四是施肥结构不平衡,传统人工施肥方式仍然占主导地位,化肥撒施、表施现象比较普遍,机械施肥仅占主要农作物种植面积的30%左右。
现代农业对化肥的长期依赖,将制约农业的可持续发展。耕地“治本”的重点应当定位在“减化肥、增有机肥”。这不仅没有环境风险,而且解决了棘手的农村环境问题和农业的可持续发展问题。
有机肥的来源
有机肥主要来源于植物或动物,施于土壤以提供植物营养为其主要功能的含碳物料。经生物物质、动植物废弃物、植物残体加工而来,消除了其中的有毒有害物质,富含大量有益物质。不仅能为农作物提供全面营养,而且肥效长,可增加和更新土壤有机质,促进微生物繁殖,改善土壤的理化性质和生物活性,是绿色食品生产的主要养分。有机肥在农业生产中的作用主要表现在以下几个方面:一、改良土壤、培肥地力。有机肥料施入土壤后,有机质能有效地改善土壤理化状况和生物特性,熟化土壤,增强土壤的保肥供肥能力和缓冲能力,为作物的生长创造良好的土壤条件。二、增加产量、提高品质。有机肥料含有丰富的有机物和各种营养元素,为农作物提供营养。有机肥腐解后,为土壤微生物活动提供能量和养料,促进微生物活动,加速有机质分解,产生的活性物质等能促进作物的生长和提高农产品的品质。三、提高肥料的利用率。有机肥含有养分多但相对含量低,释放缓慢,而化肥单位养分含量高,成分少,释放快。两者合理配合施用,相互补充,有机质分解产生的有机酸还能促进土壤和化肥中矿质养分的溶解。有机肥与化肥相互促进,有利于作物吸收,提高肥料的利用率。
推广机械施肥技术,解决农村劳动力短缺的问题。支持企业研发推广有机肥运输及高效施用机械,发展有机肥机械施肥,克服人工短缺、有机肥施用费时费工问题。推进农牧结合,实现有机肥资源化利用。通过政策扶持,鼓励农民应用有机肥。要加大政策扶持的力度,以补助的形式鼓励新型经营主体和规模经营主体增加有机肥施用,实现有机肥替代部分化肥,不断培肥地力,减少化肥用量,提高肥料利用率。
实现有机肥零增长措施
实现化肥使用零增长是一个系统的工程,不仅仅只是产品优化升级,还有施肥技术精准化、农业有机质充分利用、耕地质量的提升以及施肥管理的法制化等。目前,国内科研机构、企业在化肥使用的每个环节上进行探索、创新,都为我国实现化肥使用零增长提供了可能。
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元素百科资讯频道:7月24日,葛兰素史克高级副总裁洪志在“2015年中国病毒性肝炎防控研讨会”上宣布:公司将主动降低部分原研药的价格。
葛兰素史克明星药品
降价药品中包括三种针对乙肝的抗病毒明星产品:贺普丁(拉米夫定)、贺维力(阿德福韦酯)和韦瑞德(富马酸替诺福韦二吡呋酯)。前两者为医保目录产品;而韦瑞德于2014年7月刚刚在华获批用于治疗成人及12岁以上青少年慢性乙型肝炎的新适应症,目前尚未进入医保目录。
目前,三大乙肝抗病毒明星产品已经在部分省份通过参与药品集中招标采购实施了降价,平均降价在20%-30%之间。前GSK高管对财新记者表示,降价原因主要包括“大环境政策压力,以及GSK在中国贿赂事件的后续效应。”
葛兰素史克降价换市场
2013年,GSK被曝出利用贿赂手段谋求不正当的竞争环境,导致药品行业价格不断上涨,2014年9月,长沙市中级人民法院对GSK处以罚金人民币30亿元,这是迄今为止中国开出最大罚单。
GSK是全球最大的以研发为基础的跨国制药企业之一,产品在抗生素、中枢神经、呼吸和消化系统四个治疗领域占主导地位,GSK中国业务主要集中在处方药、疫苗等领域。
但GSK中国行贿案几乎将其中国业务打入谷底。财报显示,2013年前三季度,这两部分业务在中国区的营收暴跌了61%。而中国区业务下滑的影响至今仍在全球蔓延,2014年前三季度,GSK全球的营业收入同比下降了11%。
“GSK策略明确,通过降价换取快速萎缩的市场占有率。” 前GSK高管表示:“GSK需要拿出有诚意的态度,换取中国政府的支持,以及挽回中国市场流失的份额,降价是最直接有效的办法,也是中国药品定价制度的必然需求。”2013年以前,贺普丁、贺维力的国内市场占有率接近 18%,在核苷类抗乙肝病毒药物市场排名仅次于百时美施贵宝,列居第二。“GSK拿出拳头产品做降价,可以说是最有力的表态。” 前GSK高管表示。
除此之外,GSK还将逐步扩大降价范围。洪志还透露,下一步GSK将在华引入疫苗生产技术,且未来还将在中国推进一系列战略举措,包括但不限于降低价格,技术引进及转让,卫生健康公益事业投入及商业运营模式改革等。
“带量采购”降价潮
长期以来,外资药企在中国的原研药单独定价权备受争议。2015年2月28日,国务院办公厅公布了《关于完善公立医院药品集中采购工作的指导意见》,其中提出分类采购和带量采购等思路。制度设计的初衷是:药品招标应引入“量”的概念,以此帮助企业产生规模效应,并最终实现合理降低药价和扶持优质企业做大做强的双重目标。
2015年5月5日,国家发改委、国家卫计委、人社部等部门发布《关于印发推进药品价格改革意见的通知》,决定从6月1日起,原研药单独定价权将取消,改为市场定价机制。由此,原研药巨额盈利或难再持续,外资药企的利润将面临下滑。
2015年7月,国家卫计委印发公立医院药品采购通知,提出分类采购、采购预算控制在医院业务支出的25%-30%、谈判团购专利药等要求,其表示这将有利于破除以药补医机制,有利于降低药品虚高价格,减轻百姓用药负担。这意味在新一轮药品价格改革后,原本缺乏竞争的专利药不能再置身事外,外资药企必须放低身段以量换价稳市场。
从目前公开资料看,广东、上海两个用药大省市均已深入开展了“带量采购”探索,湖北、江苏、安徽等近10个省市也在一些招标文件中强调了“带量采购”的执行。“带量采购”已然成为2015年药品招标中的关键词之一。
北京鼎臣医药咨询负责人史立臣对财新记者表示,“带量采购”是大势所趋,然而目前多数“带量采购”存在降价是真,采购量是“虚”的问题,药企为此承受更多的降价压力。这其中,解决“量价分离”、“招采分离”才是问题的关键所在。
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