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基因疗法是怎么医治ADA缺乏症的
基因疗法是怎么医治ADA缺乏症的
2014-08-20 16:38:35
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ADA缺乏症很少发生。在100000个孩子中大概会碰到一起病例。由于基因缺陷而出名的“泡沫男孩”名叫戴维,他的遗传病症状十分严重。直到13岁去世前,他都生活在一个塑料帐篷里,以防止病原体的侵害。
80年代初,戴维穿着美国宇航局为他特别定制的“宇航服”在大自然中尽情嬉戏的照片传遍了世界的每一个角落。
基因疗法如何医治ADA缺乏症?
基因疗法的希望在于它可以通过植入相应的基因的办法,从根本上医治ADA缺乏症状以及其他由于遗传特质缺失和缺陷而导致的疾病。这个基因可以合成长期缺乏的蛋白质,同时修补所造成的损伤,疾病得以从分子水平上劈接并且得到根治。
细胞好像获得了一个分子处方——一个DNA的区段,使之具有自行合成医治过程所需物质的能力。第一个接受基因治疗的病人阿莎蒂,现在已经年满13岁。她现在过得很好,可以和其他的孩子一样正常地生活。
基因疗法对阿莎蒂快乐幸福的生活究竟起了多大的作用,还难以下结论:迄今为止,所有患ADA缺乏症的孩子都在美国和欧洲接受基因治疗,另行补充所缺乏的酶。为了更好地关心孩子,官方把这种补充疗法的职责交给了科学家。
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