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基因疗法可以治疗帕金森氏综合症吗
基因疗法可以治疗帕金森氏综合症吗
2014-08-25 17:08:10
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基因疗法可以治疗帕金森氏综合症吗?据目前所知,科学家使用基因疗法治疗帕金森综合症在动物实验中已经取得了初步成果。
正如医生所知道的一样,如果脑部特定区域,即所谓的黑核的神经细胞一旦死亡,就形成了帕金森综合症。
因为这块脑部区域参与运动机能,它的损伤日积月累后,会导致病人无法协调地进行运动。最典型的就是帕金森氏震颤,即肢体有节奏的颤抖,特别是在安静的时候发生。疾病的症状首先是由于信使物质多巴胺的缺乏。因为脑部黑核的那些神经细胞都已经死亡,它们释放了信使物质,所以导致这种关键物质的亏空。
细胞为什么会死亡的原因,到现在为止还不得而知,然而人们知道,如果马上提高多巴胺的数量,就可以缓解症状。
为了治疗帕金森氏症,还要避免严重的副作用,必须确保这种亏空所在的位置:脑部区域的精确平衡。这一点到目前为止还办不到。
但是,基因疗法也许可以实现,在老鼠身上的试验表明,通过基因疗法可以实现这一点。科学家们把某个特定基因植入动物的神经细胞中,借助它的作用使得多巴胺的含量增加。实际上改善了动物的运动机能,这个实验可以间接为使用基因疗法治疗帕金森氏症做出贡献。
科学家们未来的设想是,有朝一日能够把事先在实验室中装配过用以平衡多巴胺基因的细胞通过基因疗法移植到帕金森综合症患者身上。
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大约早在20年以前,人们就在病毒体内发现了肿瘤基因,它会在动物体内激发肿瘤,当时,人体内控制细胞生长的基因也借用了肿瘤基因这个概念。如果人体内“原始肿瘤基因”的关键位置受损,就会变成肿瘤基因,它合成大量的或者错乱的蛋白质,导致细胞的生长不受控制。
晚些时候,人们才发现癌症爆发时的抑制肿瘤基因以及它的意义之所在。这个所谓的“刹车”最有名的代表之一就是“p53”基因。在一个细胞的生命过程中,它的主要作用就是担任“遗传特征保护着”的角色。
因为p53基因可以组织危害有机体的细胞进一步分裂,或者万一无可救药的话,就与之同归于尽。但倘若p53本身就是变异的牺牲品的话,那可就糟透了。
退化的细胞会无限制分裂,形成肿瘤。正如基因研究学家所知道的一样,如果p53发生变异或者缺陷,那么罹患癌症的危险会成倍增加。
在此期间,科学家们已经鉴定出大量的肿瘤基因和抑制肿瘤基因,但其数目实在是太多了,以致于人们眼花缭乱,无法认清它们的全貌。
“我们知道很多拼图,但是却不知道它们之间如何协调组合”,美国国家癌症研究所(NCI)的所长理查德·克劳斯勒这样解释道。1997年底在华盛顿召开的癌症遗传学的会议上,克劳斯勒承认说:我们确实是只见树木,不见森林。”
因此,美国国家癌症研究所设立了一个解析癌症基因组的工程,专门负责收集数据并且协调研究项目。

癌症并非一种单纯的疾病,现在,人们认识到的肿瘤约有200种。按照大多数癌症研究学家的观点,把表象的多样性归咎于几个细胞,其遗传物质积聚危害,一个普通的细胞就这样蜕变成一个恶性细胞,它会窃取体内调节生长的信号,并且取代健康细胞,无限制地繁殖。
细胞体内的基因缺陷会因为外界的影响而产生,例如在香烟中包含的致癌物质。但“内部”的错误,比方说某个遗传特征也同样可以是病因之所在。可以肯定的是,某一个诱因是远不足以导致癌症发生的,它必然是多重因素共同作用的结果。
近年来,基因研究学家首先发现了时常被癌症改变的两组遗传特质。在专业术语中成为肿瘤基因和抑制肿瘤基因。
通常,它们协调作用可以保证细胞接受其生长界限。但是,一旦两组基因的合作受到干扰,那么,细胞的生长就会超出节律。
这两个基因组的工作方式和汽车的油门与刹车一样:肿瘤基因(癌症基因)类似于汽车的油门,而抑制肿瘤基因类似于刹车。
如果油门踩得太紧(相当于肿瘤基因的变异),汽车(喻指细胞)就会失去控制。如果刹车失灵(相当于抑制肿瘤基因的变异),也会发生同样的情况。

经过10年的搜索以后,科学家们终于在1993年找到了导致亨廷顿症,也就是著名的舞蹈病的基因。它位于第四号染色体上。缺陷基因导致疾病戏剧性地发展,患者在病发初期的表现只是轻微的机体运动障碍,最后以整个身体和精神的衰退而告终。患者大都在第一次症状发生后约20年死亡。
脑部检查表明,患者的大部分神经细胞都已死亡。亨廷顿基因是显性的。这意味着:如果谁通过遗传获得了这种基因,他在30岁至50岁之间肯定会发病。在德国,大约有7000到8000人患有这种疾病。
当科学家们仔细研究亨廷顿基因时,他们发现了一个特别的地方:在这个基因内部特别频繁地出现“字母重复。一个特定的三字母组合:三联体CAG(即胸腺嘧啶、腺嘌呤、鸟嘌呤)一再重复出现,在某些情况下甚至会重复上百遍,通常情况下CAG的重复次数为11到34次。
根据亨廷顿基因内部重复出现CAG组合的频繁程度,医生可以预言疾病的发展过程。因为CAG三联体的数目越多,疾病爆发时间就越早,症状越明显。
自从1997年以来,科学家就已认识到,缺陷基因以及大脑中有同样缺陷的蛋白质可能会造成怎么样的后果:微小的不溶性蛋白团将神经细胞核阻塞,使它们一个接一个地死亡。
这个发现有可能给治疗带来希望;科学家们现在正在寻找一种物质,这种物质可以组织蛋白质结块和凝聚,同时重新溶解致命的蛋白质渣滓。
迄今为止,基因研究者不仅在相对简单的单基因疾病方面,而且在类似于癌症或者阿尔海茨默病(又称早老性痴呆症)等复杂疾病方面也获得了不少成功。
这些疾病不能简单地归咎于某些基因的缺陷,而是由于不同基因之间难以察觉的相互影响以及环境因素造成的。