化工资讯网（www.b2star.com）随着DNA双螺旋结构的发现和以DNA重组技术为代表的现代分子生物学技术的发展，以及人类对疾病认识的不断深入，越来越多的证据表明，多种疾病与基因的结构或功能改变有关，因而萌生了基因治疗疾病的念头和梦想。 早在1968年，美国科学家迈克尔·布莱泽在《新英格兰医学报》上发表了“改变基因缺损：医疗美好前景”的文章，首次在医学界提出了基因疗法的概念。自1980年至1989年，从学术界到宗教、伦理、法律各界，对基因治疗能否进入临床存在很大争议。 直到1989年美国才批准了世界上第一个基因治疗临床试验方案，当然这不是一个真正意义上的基因治疗，而是用一个示踪基因构建一个表达载体，了解该示踪基因在人体内的分布和表达情况。到了1990年，美国NIH的FreuchAnderson博士开始了世界上第一个真正意义上的基因治疗临床试验，他们用ADA（腺苷酸脱氨酶）基因治疗了一位因ADA基因缺陷导致严重免疫缺损（severecombinedimmunodeficiency,SCID）的4岁女孩，并获得了初步成功，促使世界各国都掀起了基因治疗的研究热潮。 2000年，法国巴黎内克尔（Necker）儿童医院利用基因治疗，使数名有免疫缺陷的婴儿恢复了正常的免疫功能，取得了基因治疗开展近十年来最大的成功。

基因治疗是一种新的治疗手段，可以治疗多种疾病，包括癌症、遗传性疾病、感染性疾病、心血管疾病和自身免疫性疾病。癌症基因治疗是基因治疗的主要应用领域。过去几年里，全球基因治疗临床试验取得了很大的进步。 实际上，基因治疗也遇到了很多困难。未来，基因治疗的主要目标是发展安全和高效的基因导入系统，它们能将外源遗传物质靶向性地导入到特异的细胞。本文主要综述基因治疗所取得的突出进展、所遇到的困难和发展前景。 基因治疗是指通过操作遗传物质来干预疾病的发生、发展和进程，包括替代或纠正人自身基因结构或功能上的错乱，杀灭病变的细胞或增强机体清除病变细胞的能力等，从而达到治病的目的。 基因治疗是随着DNA重组技术的成熟而发展起来的，它被认为是医学和药学领域的一次革命，是当今生物医学发展最重要的里程碑之一，同时也必将对传统制药业产生深远影响和冲击。

化工资讯网（www.b2star.com）全球基因治疗临床试验情况怎么样？ 目前只有我国的重组腺病毒——p53抗癌注射液（商品名“今又生”）作为世界上第一个基因治疗产品正式上市，这不仅标志着我国能够在“点”上取得世界性的科技突破，也意味着我国有能力在生物高技术产业化进程中抢占先机。 总的来说，在基因治疗基础研究和临床试验及产业化各个领域，美国均领先于世界，其临床方案有662个，占世界上总数的67%。 然而，如果我们冷静、公正地去审视这十几年来在基因治疗研究领域所取得的成绩，我们不得不承认其中还存在一些问题，主要是有效性和安全性。 目前进入Ⅲ期临床试验的只有17个，而且大多数临床试验疗效有限； 法国巴黎Necker儿童医院因SCID接受基因治疗的患者中有三名出现了类白血病样症状，表明基因治疗安全性问题有待于进一步解决。